Olumcul bir hastalık olan Spinal Muskuler Atrofi'de (SMA) gundeme gelen gen tedavisinde kullanılan ilacın etkinliği ve uzun vadeli yan etkileri ile ilişkili yeterli sayıda klinik deneme bulunmadığı, etkinlik ve guvenilirlik konusunda kesin konuşmak icin zamana ihtiyac olduğu belirtildi.
Uskudar Universitesi Tıp Fakultesi Dahili Tıp Bilimleri Bolum Başkanı ve Farmakoloji Uzmanı Prof. Dr. Tayfun Uzbay, AA muhabirine yaptığı acıklamada, SMA'nın genetik bir kas hastalığı olduğunu soyledi.

Ozellikle tip 1'in doğuştan itibaren ortaya cıktığını ve buyuk olcude iki yıl icinde olumle sonuclandığını ifade eden Uzbay, belirtileri daha gec başlayan tiplerinin uygun bakım ve bazı destekleyici tedavilerle daha uzun bir yaşam suresine sahip olduğunu vurguladı.
Uzbay, hastalığın dunyada gorulme sıklığının 10 binde bir iken Turkiye'de bu oranın 6 binde bir olduğuna işaret ederek, bunda akraba evliliklerinin fazla olmasının katkısının bulunduğunu dile getirdi.
"İlac ile ilişkili veriler oldukca kısıtlı"
SMA'nın ilacla tedavi seceneklerinin son derece sınırlı ve pahalı olduğuna dikkati ceken Uzbay, "Turkiye'de biyoteknolojik bir ilac bulunuyor ve Sağlık Bakanlığı tarafından geri odemesi de mumkun. Bu ilacın fiyatı 70 bin avro civarında." dedi.
Uzbay, tedaviye ilişkin şu bilgileri verdi:
"Daha yeni olan, Amerikan Gıda ve İlac Dairesi (FDA) ve Avrupa İlac Ajansı (EMA) onaylı bir ilac ise henuz Turkiye'de bulunmamaktadır. Yakın tarihlerde kapsamlı bir gen teknolojisine dayalı yeni bir ilac FDA'dan 2 yaşa kadar cocuklarda kullanılmak uzere onay alarak piyasaya suruldu.
İlac, eksik veya mutasyona uğramış SMN 1 geni denilen geni değiştirerek calışıyor. Sağlık Bakanlığı, bu iki ilaca henuz onay vermiş değil. Bununla beraber, Sağlık Bakanlığına başvuru yapılarak, uygun gorulmesi halinde ithal ilac statusunde geri odemesi olmaksızın temin edilebilir. İlac sadece tek doz kullanılsa da fiyatı 2 milyon doların uzerinde."
SMA'nın kotu seyirli bir hastalık olduğu icin ailelerin cıkış yolu aradığını belirten Uzbay, şu değerlendirmelerde bulundu:
"Tek dozu ile cok etkili olduğu şeklinde bildirimler olan bir ilaca ailelerin kulak kabartmaları ve kullanmak istemeleri normal, ancak bazı noktaları da gozden kacırmamak lazım. İlac ile ilişkili veriler oldukca kısıtlı. An itibarı ile guvenilir bilimsel kaynaklarda yayımlanmış sadece 58 makale var ve bunların yarıdan fazlası derleme ve ilacla ilişkili araştırma makaleleri uzerine yorumları iceriyor.
İlacın etkinliği ve uzun vadeli yan etkileri ile ilişkili ne yeterli sayıda klinik deneme soz konusu ne de kullanımından itibaren uzun bir sure gecmiş durumda. Yani etkinlik ve guvenilirlik konusunda kesin konuşmak icin zamana ihtiyac var. Ayrıca ilac 2 yaşa kadar cocuklar icin onay almış durumda. Diğer yaşlarda uygulaması ya mumkun değil ya da ozel etik izne tabi olabilir. İki yaşa kadar onay verildiyse buyuk ihtimalle gecikmiş uygulamalarda ilacın etkisiz kalması olasılığı gucludur.
Sağlık Bakanlığı, daha etkisini kanıtlamamış, net olarak etkinliği veya uzun donem faydaları ya da zararları ortaya konulmamış yeni nesil bir ilacın riskli olabileceğine işaret etmek istiyor."
Son gunlerde aşıların toplum tarafından cok fazla sorgulandığına da şahit olunduğunun altını cizen Uzbay, "İnsanlar eski tip aşılara bile guvenmiyor, uzun vadeli yan tesirler veya zararları olabilir diye cekiniyor. Bu ilac ise doğrudan genetik hedefli bir ilac. Uzun vadeli olarak bu cocuklarda daha farklı bir genetik sorun ortaya cıkarıp cıkarmayacağı henuz belirsiz." diye konuştu.
"İlac tamamen toplum sağlığına yonelik insancıl yaklaşımla sunulan bir urun olmalı"
Prof. Dr. Uzbay, Sağlık Bakanlığının SMA'lı cocuklara ilişkin yaptığı acıklamadaki "cocuklarımızın kobay olarak kullanılmasının ise net olarak karşısındayız" ifadesini şoyle değerlendirdi:
"Burada yeni bir gen tedavisi yaklaşımı var. Az sayıda olumlu veri bundan bir umut doğmasına neden oluyor. Bunun coğaltılması lazım. Ama bu coğaltılacaksa aileler bunun riskleri konusunda bilgilendirilmelidir. Birkac olumlu veriyle kanıt sunamayız. ABD ve AB bu ilacın 2 yaş altı cocukların kullanımına onay vermiş. Bu ilaca erken başlamak gerekiyor. Yaşı daha buyuk olanlarda kullanımı cok daha riskli ve gereksiz olabilir. Boyle bir uygulama etik dışı olabilir ya da cok ozel bir inceleme, sorumluluk ve ozel koşullar gerektirebilir. Gereksiz kullanım istismara yol acabilir. Muhtemelen Bakanlığın da soylemek istediği budur."
Uzbay, soz konusu ilacın cocuklara uzun zamanda zarar verme riskini goz ardı etmemekle birlikte yarar zarar oranına da bakılması gerektiğini ifade etti.
Firmanın ilacı neden bu kadar pahalı olarak pazarladığının da ayrı bir tartışma konusu olduğuna işaret eden Uzbay, sozlerine şoyle devam etti:
"İlac ve insan sağlığına yonelik urun ve teknolojiler tekstile benzer yontemlerle pazarlanmamalı. Sağlık insanın devlet koruma ve guvencesi altında olması gereken en temel hakkıdır.
İlac tabii ki ticari ederi olan bir urun ancak pazarlanması başka ve cok ozel etik kurallarla gercekleşmeli. Aksi takdirde sağlık sadece parası olanın ulaşabileceği bir hak olur. Bunun onune gecmek icin devletin ozellikle hayati onemi olan sağlık urunleri icin araştırma, geliştirme ve pazarlama işlerini tamamen ozel sektorun insafına bırakmaması lazım. İlac tamamen toplum sağlığına yonelik insancıl yaklaşımla sunulan bir urun olmalıdır."
Kaynak: Anadolu Ajansı / Yeşim Sert Karaaslan