Gen terapisi hastalıklarla mucadele etmek icin tıbbın uzerinde calıştığı yeni bir yontem. Temelinde, hasta kişinin genlerini, iyileştirici proteinler uretecek şekilde değiştirmek yatıyor.

Gen terapisi denilince ilk akla gelen, olumcul hastalıkları ve ceşitli bedensel sakatlıkları iyileştirmek olduğu halde, hastalıklardan korunmak da, gen terapisi ile mumkun olacağı ongorulen hedeflerden biri. Gen terapisi henuz emekleme aşamasında. Halen birkac temel araştırma loboratuvarında yurutulen bu calışmalar ve insanlar uzerinde yapılan deneyler sonucunda, gen terapisinin insan yaşamını nasıl değiştirebileceğine dair kavramlar belirginleşiyor; ortaya bir vizyon cıkıyor.

Gen terapisini geliştirmek icin en onemli unsur, hastalıkların genetik temelini kavramak. Ebeveynlerimizden aldığımız genler bize aynı zamanda hastalıkları da taşıyorlar.

İnsan vucudunda yaklaşık 150,000 farklı gen bulunuyor. Butun bu genleri tanımlamak icin başlatılan "İnsan Genome Projesi" 2001 haziran ayının son haftasında tamamlandı.

Genlerimizdeki farklılıklar, bireysel farklılıklarımızı meydana getiriyor. Boyumuzun uzunluğu, gozumuzun rengi gibi tum bireysel nitelikler, genlerimizdeki farklılaşmalar neticesinde ortaya cıkıyor. Hastalıklar da aynı şekilde kalıtımsal olarak nesilden nesile aktarılıyor. Gen terapisi işte bu noktada devreye giriyor ve hastalıkları, genetik koklerinde durdurmayı hedefliyor.

İki tur gen terapisi var: Birincisi somatik gen terapisi. Hucrelerdeki genetik ifadeyi değiştirerek hastalıkları tedavi edici ozellikler yaratmayı amaclıyor. İkincisi ise "Germline Gen Terapisi". Bu yontem, kalıtımsal olarak nesilden nesile aktarılan hucre cekirdeklerinin değiştirilmesi temeline dayanıyor. Ancak bu alanda araştırmalar, teknik ve etik nedenlerle son derece az ve dar kapsamlı yurutuluyor.

Gen terapisinde karşılaşılan temel gucluklerden biri, değiştirilmiş genetik materyali, hastanın doğru hucrelerine doğru ve guvenli bir şekilde yerleştirebilmek. Genlerin bir "ilac" olarak kullanıldığı durumlarda hucre icine en etkin şekilde genleri yerleştirmek gercekten de son derece zor bir iş. Hedefi şaşırmamak gerekiyor. Hedefin tutturulması durumunda ilac, genler hucre icerisinde omur boyu kalabiliyor ve hastalığın tedavi edilmesini sağlıyor.

Genlerin vucuda verilmesinde ozel taşıyıcılar kullanılıyor. Vektor adı verilen bu taşıyıcılar, ilac genleri icerisinde barındıran bir ceşit kapsul olarak tanımlanabilir.
__________________