Bilim, cok hızlı bir şekilde ilerlemeye devam ediyor. Bilimdeki bu gelişmeler, tıp dunyasını da doğal olarak etkiliyor. Şimdi de ABD’deki bilim insanları, DNA’daki genlere mudahale edebilen CRISPR tedavi yontemini kullanarak doğuştan gelen korluğu tedavi etmeye calışıyorlar.
Gen duzenleme işlemi, coğumuzun anlam veremediği şekilde hızlı ilerliyor. Kısa bir sure once acıklanan bir calışmaya gore gen duzenleme aracı CRISPR, RNA’nın genetiğini duzenleme yetkisi sayesinde genetik olmayan hastalıkları bile tedavi edebiliyordu. CRISPR, bunun gibi donum noktalarına ulaşsa bile bilim insanları, genetik koşulların tedavisi icin yeni alternatifler bulmaya devam ediyorlar.
Bilim insanlarının bir sonraki calışması ise Leber Congenital Amaurosis (LCA) adı verilen bir korluk icin CRISPR’dan yararlanmak olacak. FDA tarafından onay gelirse Aralık ayında ABD’de ilk defa CRISPR yardımıyla bir korluk tedavisi yapılacak.
LCA nedir?Gen duzenleme işlemi, coğumuzun anlam veremediği şekilde hızlı ilerliyor. Kısa bir sure once acıklanan bir calışmaya gore gen duzenleme aracı CRISPR, RNA’nın genetiğini duzenleme yetkisi sayesinde genetik olmayan hastalıkları bile tedavi edebiliyordu. CRISPR, bunun gibi donum noktalarına ulaşsa bile bilim insanları, genetik koşulların tedavisi icin yeni alternatifler bulmaya devam ediyorlar.
Bilim insanlarının bir sonraki calışması ise Leber Congenital Amaurosis (LCA) adı verilen bir korluk icin CRISPR’dan yararlanmak olacak. FDA tarafından onay gelirse Aralık ayında ABD’de ilk defa CRISPR yardımıyla bir korluk tedavisi yapılacak.
LCA, doğumda ciddi gorme kaybına neden olan bir kalıtsal bozukluk grubudur. Her iki ebeveyn de cocuğun gorme kaybı durumu yaşaması icin kusurlu birtakım gene sahip olmalıdır. Her 100.000 bebekten 2 ile 3’u LCA ile dunyaya geliyor. Bu durum, retinanın gelişiminde rol oynayan (gozun arkasındaki sinir hucrelerinin tabakası) en az 14 farklı gendeki mutasyondan kaynaklanabilir.
CRISPR RNA'yı nasıl onarır?
CRISPR gen duzenlemesinde bilim insanları, hedef DNA dizisini Cas-9 enzimi ile eşleştiren sentezlenmiş bir kılavuz RNA dizisine ekler ve bunu bir hucrenin cekirdeğine sokar. Eşleşen DNA sekansı bulunduğunda Cas-9, DNA zincirini keser ve hucre daha sonra kesimi onarır. Gozlerindeki jel benzeri dokuların bir kısmı cıkarıldıktan sonra hastaların retinalarının arkasına enjekte edilecek ve hastalar, bu sayede tedavi olacaklar. Umut edilen şeye gore hastaların DNA’sı, normal protein işlevini geri kazanacak ve bunun sonucunda fotoreseptor hucrelerini sabitleyerek gormelerini sağlayacak. Tedavi, Cambridge merkezli Editas Medicine ve Dublin merkezli Allergan tarafından yapılacak.
Bu calışma, insan vucudundaki DNA'yı duzenlemek icin CRISPR'ı kullanan ilk calışma olmasına rağmen CRISPR tabanlı ilac, insanlarda ilk kez test edilmemiş ya da ilk kez LCA tedavisinde bir tur gen terapisi kullanılmamış. CRISPR, bu yılın başlarında ABD'de ilk kez hastaları tedavi etmek icin kullanıldı. Bu tedavi yontemini doktorlar, kanser hastası iki kişi uzerinde denediler. Bu tedavinin sonucları ise henuz paylaşılmadı.
LCA ici CRISPR yonteminin işe yarayıp yaramayacağı kesin olarak bilinmese de şu an icin bu tedavi yonteminin başarılı olacağına bilim dunyasının inancı tam. CRISPR, kusurlu olan geni DNA şeridinde bulup doğru noktada ona mudahale ettiği icin bilim insanları, bunun doğru bir yontem olduğunu duşunuyor.
Webtekno
LCA ici CRISPR yonteminin işe yarayıp yaramayacağı kesin olarak bilinmese de şu an icin bu tedavi yonteminin başarılı olacağına bilim dunyasının inancı tam. CRISPR, kusurlu olan geni DNA şeridinde bulup doğru noktada ona mudahale ettiği icin bilim insanları, bunun doğru bir yontem olduğunu duşunuyor.
Webtekno
__________________