27 yaşındaki bir Cin vatandaşı, Mayıs 2016’da AIDS olduğunu oğrendi. AIDS teşhisinden 2 hafta sonrada kendisine akut lenfoblastik losemi teşhisi de yapıldı. Cinli gencin umutları kesilmişken, doktorlar deneysel bir tedaviyi hastaya onerdiler. New England Tıp Dergisi’nde yayınlanan bir makalede bilgisi verilen deneysel tedavide kemik iliği nakli ile HIV’den kurtulunmaya calışılıyordu.
Pekin Universitesi’nden bilim insanları araştırmada, bir vericinden alınacak kemik iliği hucrelerindeki CCR5 genlerinin duzenlenmesi ile uygulanan bir tedavi olduğunu hastaya acıkladılar.

Calışmada gorev alan bilim insanlarından olan Deng Hongkui yaptığı acıklamada, “Genler uzerinde yapılan calışmadan sonra urettikleri kan hucrelerinin HIV virusune direnc gosterme kabiliyetini kazandığını” acıkladı.
Uzerinde yapılan gen duzenlenmesi ile CCR5’in kopyaları HIV’e karşı bağışık hale geliyorlar. Cunku HIV virusu, virus bulaşmış bir kişinin hucrelerine girmek icin CCR5 geni tarafından uretilen bir proteini kullanıyor. Berlin ve Londra’da olan iki kişiden alınan kemik iliği uzerinde gen değiştirme calışması yapıldıktan sonra uygulanan tedavi ile ilk defa bir hasta tedavi edilmiş oldu.

Cinli hastanın da tedavi yontemini kabul etmesinin ardından deneme 2017 yılında başladı. Soz konusu deneysel tedavi yonteminde ilk defa CRISPR-Cas9, AIDS hastası uzerinde denenmiş oldu. Tedavinin uygulanmasından 19 ay sonra, hastalığın belirtilerinde geriye doğru gidiş gozlemlendi. Aynı zamanda uygulanan CCR5 taşıyan donor hucrelerin artışı devam etti.
Tedavi hala HIV virusunu tamamen yok edecek yeterlilikte değil. Tedavi sırasında hastanın kemik iliği hucrelerinin yuzde 5 ile yuzde 8 arasında bir kısmında gen duzenlenmesi yapılabildi.
Bilim insanları gen duzenlenmesi etkinliği uzerinde calışmaların artırılması ve nakil işlemlerini optimize ederek klinik uygulamalarda gecişini hızlandırmak istiyor. Ancak bu aşamaya biraz daha var. Calışmanın kesin sonucları icin daha uzun vadeli ve derinlemesine calışmaya ihtiyac var.
Calışmayı yapan araştırmacı ekibi daha once duzenlenmiş CCR5 bulunan insan hucrelerini farelere nakletmiş ve fareleri HIV’e karşı direncli hale getirmişti. Amerikalı bilim insanları da HIV direnci uzerinde başarılı calışmalara devam ediyor.

Cin, biyoteknoloji uygulamalarına buyuk onem veriyor. Cin hukumetinin Beş Yıllık Plan’ında merkezi olarak biyoteknoloji uygulamaları yer alıyor. Bu şekilde plana alınan biyoteknoloji uygulamalarından biri olan gen duzenleme calışması bu tedavi de uygulanmış oldu.
Aralık 2018’de de Cinli bilim insanı He Jiankui, doğmadan once iki embriyonun DNA’sını değiştirmek icin CRISPR-Cas9’u başarı ile kullanmıştı.