Bilim insanları, gen duzenleme aracı olan CRISPR yontemini genetik korluğu tedavi etmek icin ilk kez bir hastanın vucudunda denediler. ABD'deki Oregon Sağlık ve Bilim Enstitusu'nden bir ekip, CRISPR yontemini doğrudan hastanın gozune uyguladı.
Araştırmacılar, CRISPR aracının duzenlenmiş DNA parcalarını doğrudan hastanın goz kuresine uc damla sıvı ile enjekte etti. Uygulanan tedavinin cocukluk donemlerinin erken zamanlarında korluğe neden olan Leber konjenital amorozisi (LCA) adı verilen ve nadir gorulen bir genetik hastalığı tersine cevirmesi bekleniyor.

Tedaviyi geliştiren biyoteknoloji şirketlerinden biri olan Editas Medicine'ın baş bilimsel yetkilisi Charles Albright, "Gercek anlamda kor olan insanların gormelerini sağlama potansiyeline sahibiz. İceri girip DNA'yı değiştirecek yepyeni bir ilac geliştirebileceğimizi duşunuyoruz." şeklinde konuştu.
Bazı genetik durumlar, mutasyona uğramış genin duzenlenmesinden ziyade gen terapisi ile tedavi edilebilirken, Leber konjenital amaurozisi gorulen hastalar bu noktada şanssızdı. Hastalıkla ilişkili gen değiştirilemeyecek kadar buyuk olduğundan, doktorlar hatalı mutasyonu duzenlemek icin CRISPR yontemine başvurdu.
Doktorların ilk deneyin işe yarayıp yaramadığını oğrenmesi yaklaşık bir ay surecek. Ekip, deney başarılı olurlarsa, aralarında yetişkinler ve cocukların da bulunduğu 18 kişiye daha tedaviyi uygulamayı planlıyorlar.